Le destin de nos cellules, leur reprogrammation et la transmission, fidèle ou non, des informations génétiques et épigénétiques sont associés à une plasticité du génome et de l'épigénome. Mais comme tout mécanisme de précision, un dérèglement peut conduire à des défaillances qui se manifestent par des pathologies diverses, telles des cancers ou des maladies neurodégénératives. Le développement pourtant exponentiel de nos connaissances n'en est qu'à ses balbutiements.

Point sur les progrès réalisés en trente ans, sous l'action de l'association française AFM-Téléthon, pour le développement de thérapies innovantes. Alors que le concept de maladie rare n'existait pas il y a trente ans, les premiers traitements arrivent sur le marché désormais grâce aux avancées en matière de thérapie génique et cellulaire, ainsi que de dans le domaine de la pharmacogénétique ou encore de la chirurgie du gène. Des innovations auxquelles l'industrie s'intéresse de près.

Avant même que la thérapie génique ait prouvé son efficacité, son avenir commercial semble acquis. Plusieurs dizaines d'entreprises de biotechnologie investissent massivement dans cette stratégie médicale.

Alors que ses concurrents utilisent le lait de ruminants transgéniques pour produire des protéines thérapeutiques, une start-up française travaillant avec des chercheurs de l'INRA a choisi la lapine.

En mars 2000, Alain Fischer et Marina Cavazzana annonçaient une première mondiale : le succès du traitement par thérapie génique de dix enfants-bulles souffrant d'une immunodéficience mortelle liée au chromosome X. Mais l'histoire de cette approche médicale révolutionnaire, commencée en 1990, ne s'est pas arrêtée là. Malgré les réticences et les enthousiasmes irrationnels des débuts, cette nouvelle logique thérapeutique trouve désormais sa place dans le monde biomédical.

La technique des CRISPR permet de modifier un organisme ou des cellules à la demande. Un nouvel élan pour les thérapies géniques. Explications.

De moins en moins rentables, les laboratoires se ruent sur les nouvelles thérapies géniques. Une révolution dans la santé.

Alors que le thérapie génique semblait vouée à l'échec, deux chercheurs redonnent espoir aux enfants souffrant de myopathie de duchenne. Leur statégie ? intervenir non sur le gène, mais sur son expression. Révolutionnaire