Les procédures d'accès compassionnel (autorisation d'accès compassionnel et cadre de prescription compassionnelle) permettent aux malades de bénéficier de médicaments sans (ou en attente d')autorisation de mise sur le marché dans cette indication, dans des conditions de sécurité encadrées pour le prescripteur et pour le patient. Elles concernent des maladies rares ou des formes cliniques spécifiques